Liệu pháp nhắm mục tiêu

Liệu pháp nhắm đích (Targeted Therapy) là một phương pháp trị ung thư bằng cách sử dụng thuốc. Nó khác với liệu pháp hóa trị truyền thống. Thuốc ở đây là một liệu pháp có mục tiêu cụ thể giúp ngăn chặn sự phát triển và lan rộng của khối u. Chúng hoạt động bằng cách tấn công vào các gene hay protein chuyên biệt. Những gene và protein này được tìm thấy ở tế bào ung thư hoặc những tế bào có liên quan đến sự phát triển của khối u, ví dụ như tế bào mạch máu.

“Đối tượng” của liệu pháp nhắm đích

Biết phương thức phát triển của tế bào ung thư sẽ giúp hiểu được liệu pháp nhắm đích hoạt động như thế nào. Tế bào tạo nên mọi loại mô trong cơ thể. Có rất nhiều loại tế bào như tế bào máu, tế bào não và tế bào da. Mỗi loại có một chức năng chuyên biệt. Ung thư bắt đầu khi những gene chuyên biệt nào đó trong tế bào khoẻ mạnh thay đổi. Các nhà khoa học gọi những thay đổi này là đột biến. Tế bào tạo ra protein từ các gene để thực hiện các chức năng của nó. Nếu gene thay đổi, những protein này cũng thay đổi luôn. Chính những thay đổi này làm tế bào phân chia bất bình thường hoặc sống quá lâu. Khi việc này xảy ra, tế bào sẽ phát triển mà ngoài tầm kiểm soát. Chính những tế bào phát triển ngoài tầm kiểm soát này tạo thành khối u.

Các nhà nghiên cứu đang tìm hiểu về sự thay đổi của một số gene nhất định tại một số loại ung thư nhất định. Từ đó họ mới phát triển các loại thuốc nhằm vào các thay đổi này. Những loại thuốc này có thể:

Ngăn chặn hoặc dập tắt các tín hiệu “đèn xanh” giúp tế bào ung thư phát triển hay phân chia.
Bảo vệ tế bào khỏi hiện tượng sống lâu hơn bình thường.
Giết các tế bào ung thư.

Các loại liệu pháp nhắm đích

Có 2 loại liệu pháp nhắm đích:

Kháng thể đơn dòng: Những loại thuốc “kháng thể đơn dòng” ngăn chặn một mục tiêu cụ thể từ phía bên ngoài của tế bào ung thư hay trong khu vực xung quanh khối u. Những loại thuốc này hoạt động như những cái phích điện cắm vào những ổ điện vậy. Phích điện ngăn ngừa dòng điện không chạy ra khỏi những ổ điện. Kháng thể đơn dòng cũng có thể đưa những chất độc trực tiếp đến cho tế bào ung thư. Ví dụ chúng có thể hỗ trợ để hóa trị và xạ trị đến được tới tế bào ung thư hiệu quả hơn. Dạng thuốc này thường được tiêm dưới da.
Thuốc là những phân tử nhỏ: Dạng thuốc được gọi là “phân tử nhỏ” có thể ngăn chặn các quá trình giúp tế bào ung thư nhân lên và lan rộng. Những loại thuốc này thường được uống dưới dạng viên. Chất ức chế quá trình tạo mạch máu là một ví dụ về dạng này trong liệu pháp nhắm đích. Những loại thuốc này ngăn cản sự hình thành các mạch máu mới trong các mô xung quanh khối u. Một khối u cần nhiều mạch máu để mang đến chất dinh dưỡng và giúp chúng phát triển và lan rộng. Dạng liệu pháp này bỏ đói khối u bằng cách ngăn chặn, không cho các mạch máu mới phát triển.

Tìm phương pháp chữa trị hợp với bệnh nhân

Các nghiên cứu cho thấy rằng không phải tất cả các khối u đều có cùng mục tiêu. Vì vậy cách chữa trị hướng vào một mục tiêu giống nhau lại không hiệu quả cho tất cả mọi người. Ví dụ, một gene gọi là KRAS kiểm soát sự phát triển và lan rộng của khối u. Khoảng 40% trong số các ca ung thư đại tràng có đột biến trên gene này. Khi điều này xảy ra, liệu pháp nhắm đích cetuximab (Erbitux) và panitumumab (Vectibix) lại không hiệu quả. Nếu bạn bị ung thư đại tràng, kiểm tra tình trạng của KRAS sẽ giúp bác sĩ xác định liệu pháp nào là hiệu quả cho bạn. Nó cũng bảo vệ bạn khỏi những tác dụng phụ không cần thiết. Bạn cũng không phải trả tiền cho những loại thuốc có thể không giúp ích được gì.

Bác sĩ của có thể yêu cầu làm một số kiểm tra về gene, protein và những nhân tố khác trong khối u. Điều này giúp họ tìm ra được liệu pháp hiệu quả nhất. Nhiều liệu pháp nhắm đích cũng gây ra tác dụng phụ. Và chúng cũng đắt đỏ nữa. Vì vậy, các bác sĩ phải cố gắng tìm ra các chữa trị hiệu quả nhất dành cho mỗi khối u.

Các ví dụ về liệu pháp nhắm đích

Bên dưới là một vài ví dụ về liệu pháp nhắm đích.

Ung thư vú: Khoảng 20-25% các loại ung thư vú có quá nhiều một loại protein gọi là thụ thể nhân tố phát triển biểu mô số 2 (epidermal growth factor receptor 2 – HER2). Protein này làm cho tế bào ung thư phát triển. Nếu khối u là dương tính với HER2, một vài loại liệu pháp hướng vào HER2 có thể được sử dụng.
Ung thư đại tràng: ung thư đại tràng thường có quá nhiều một loại protein gọi là thụ thể nhân tố phát triển biểu mô (epidermal growth factor receptor – EGFR). Các thuốc ngăn chặn EGFR có thể chặn đứng hoặc làm chậm lại sự phát triển của ung thư. Dạng ung thư này phải không mang theo đột biến KRAS (như đã nói ở trên). Một lựa chọn khác là thuốc ngăn chặn nhân tố phát triển thành mạch (vascular endothelial growth factor – VEGF). Protein này giúp tạo ra các mạch máu mới.
Ung thư phổi: Các thuốc ngăn chặn EGFR cũng có thể chặn đứng hoặc làm chậm sự phát triển của ung thư phổi. Điều này là có thể với một số đột biến nhất định trên EGFR. Liệu pháp nhắm đích cũng có mặt cho dạng ung thư phổi mang đột biến ở gene ALK và ROS. Bác sĩ cũng sử dụng các chất ức chế sự phát triển mạch máu cho một số dạng ung thư phổi nhất định.
Ung thư sắc tố da: Khoảng một nữa ung thư sắc tố da có đột biến trên gene BRAF. Các nhà nghiên cứu biết được các đột biến cụ thể BRAF để tạo ra các loại thuốc tốt. Vì vậy, FDA đã chấp thuận một vài loại chất ức chế BRAF. Những loại thuốc này có thể nguy hiểm nếu bệnh nhân không mang đột biến BRAF.

Danh sách trên đây không bao gồm toàn bộ các liệu pháp nhắm đích. Các nhà nghiên cứu còn đang tìm tòi ra nhiều loại mục tiêu mới và thuốc mới.

Các thách thức của liệu pháp nhắm đích

Sử dụng một loại thuốc hữu hiệu cho một loại ung thư cụ thể nghe có vẻ đơn giản. Nhưng liệu pháp nhắm đích thì phức tạp hơn nhiều và không phải lúc nào cũng hiệu quả. Điều quan trọng là hãy nhớ rằng:

Một liệu pháp nhắm đích sẽ không hiệu quả nếu khối u không có mục tiêu đó.
Có mục tiêu không có nghĩa là khối u sẽ đáp ứng lại với thuốc.
Đáp ứng với liệu pháp có thể chỉ là tạm thời.

Ví dụ, mục tiêu có thể không quan trọng với khối u như là bác sĩ từng nghĩ. Vì vậy thuốc cũng không giúp được gì. Hoặc thuốc có thể có tác dụng ban đầu nhưng sau đó thì không. Cuối cùng các loại thuốc trong liệu pháp nhắm đích có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Những tác dụng phụ này thường khác với tác dụng phụ do hóa trị truyền thống. Ví dụ, bệnh nhân tiếp nhận liệu pháp nhắm đích thường bị các vấn đề về da, tóc, móng tay và mắt.

Liệu pháp nhắm đích là một phương pháp trị liệu ung thư quan trọng. Nhưng cho đến nay, các bác sĩ chỉ có thể loại bỏ được một số ít các loại ung thư bằng phương pháp này. Hầu hết bệnh nhân vẫn cần phẫu thuật, hóa trị, xạ trị và liệu pháp hormone. Các nhà nghiên cứu vẫn đang tiếp tục phát triển thêm nhiều loại thuốc nhắm đích khác khi họ biết được nhiều hơn những thay đổi đặc trưng xảy ra trong tế bào ung thư.